Ectodermal Dysplasia Community

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jose1967
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Carta de EDIN (Ectodermal Displasia Internacional) y EDIMER

Queridos amigos,

Como ustedes saben, en Edimer han estado esperando a recopilar los datos de 6 meses para que se informe a todos los participantes inscritos en el ensayo clínico del EDI200 para recién nacidos y portadores de Displasia Ectodérmica Ligada al Cromosoma X (XLHED en sus siglas en inglés). Estos datos ya se han recogido y revisado por los investigadores del ensayo, el equipo clínico en Edimer y una junta independiente de supervisión de seguridad de datos. Lamentablemente, el ensayo clínico no ha logrado los resultados a los 6 meses que habíamos esperado.

Ha habido algunos modestos signos de actividad biológica en algunos de los participantes; Sin embargo, los datos de 6 meses no han sido convincentes para los factores más importantes, como el sudor y otros marcadores importantes de la eficacia del medicamento. Para muchos de los recién nacidos que recibieron la dosis en este estudio, todavía es demasiado pronto para evaluar cualquier impacto positivo en el desarrollo de los dientes, por lo tanto, todos los participantes seguirán siendo monitorizados por Edimer con el fin de evaluar el impacto potencial a largo plazo del EDI200.

En base en los datos inicialmente recogidos en este estudio, Edimer y los investigadores del ensayo han llegado a la conclusión que la proteína no se ha administrado a los recién nacidos lo suficiente temprano como para tener un impacto significativo en las glándulas sudoríparas y otros desarrollos estructurales. Por otro lado, hay barreras científicas y regulatorias importantes para administrar el EDI200 antes del nacimiento en los pacientes. Por todo esto, la inscripción de nuevos pacientes en la Red XLHED (Displasia Ectodérmica Ligada al Cromosoma X) para recién nacidos de Ensayos Clínicos del EDI200 no continuará. Edimer tampoco tiene previsto iniciar nuevos ensayos clínicos con EDI200 en pacientes con XLHED en este momento, sin embargo, va a continuar trabajando con expertos para explorar esta dosificación en edades más tempranas.

Prof. Holm Schneider de Erlangen (Alemania) ha estado trabajando estrechamente con Edimer y desea continuar con la dosificación del EDI200 en el líquido amniótico. Se espera que conduzca a mejores resultados. Esto no se tratará de un ensayo clínico como tal, sino de una "Prueba para Curar", que es una posibilidad legal bajo la ley alemana. Por lo tanto, el Profesor Schneider está buscando a una voluntaria que esté de menos de 20 semanas de gestación.

De acuerdo a la “Directiva de Asistencia Sanitaria Transfronteriza de la Unión Europea", pacientes de todos los países de la UE pueden obtener tratamiento en cualquier país de la UE si este tratamiento especial no existe en su país de origen. Por lo tanto, la "Prueba para Curar" sólo será posible en Erlangen (Alemania) para los residentes de la UE.

Esto podría ser la última oportunidad de demostrar que el EDI200 tiene un impacto importante en el desarrollo de las glándulas sudoríparas y otros desarrollos estructurales de la Displasia Ectodérmica. Por lo tanto, pedimos a todos los líderes europeos que informen al profesor Schneider (Holm.Schneider@uk-erlangen.de) si uno de sus miembros está esperando o está interesado en participar en el proyecto de investigación denominado “Prueba para Curar”.

Sentimos mucho que debido a las restricciones legales, el ensayo del profesor Schneider sólo está disponible para los pacientes europeos. Sin embargo, necesitamos el apoyo de todos ustedes, ya que los resultados tendrán un impacto sobre todos nosotros sin importar en qué lugar del mundo estemos.

Debido a las restricciones anteriormente mencionadas, Edimer no puede pasar a la siguiente fase de ensayos y por tanto va a reducir sus operaciones, pero mantendrá una pequeña presencia de empleados para recoger datos a largo plazo de los participantes que recibieron la dosis en el ensayo neonato.

La naturaleza de la recopilación los ensayos clínicos en general, proporciona una oportunidad para el aprendizaje. Nosotros, como comunidad de Displasia Ectodérmica a nivel mundial, hemos aprendido mucho de la investigación de Edimer y el potencial de beneficios, no sólo a los pacientes con Displasia Ectodérmica y sus familias, sino potencialmente para otros afectados por enfermedades raras. La idea de Edimer es continuar asociado con nuestra Comunidad de Displasia Ectodérmica para asegurar que estos datos se hagan disponibles gratuitamente, encontrar maneras de mantener y avanzar hacia terapias eficaces.

Invitamos a que comparta esta información con los miembros de sus asociaciones, cómo y cuando mejor les parezca. Edimer ha actualizado su página web y la Red XLHED, y por supuesto, están más que dispuestos a responder directamente a cualquier pregunta. Pueden contactar con el equipo Edimer en sus direcciones de correo electrónico siguientes:

Neil Kirby, CEO y Presidente: neil@edimerpharma.com
Ramsey Johnson, Director Senior de Desarrollo Clínico: ramsey@edimerpharma.com
Tessa Field, Director de Extensión Clínica: tessa@edimerpharma.com

Queremos agradecer a todos su colaboración y apoyo en este proyecto. Aunque ciertamente no es el resultado que esperábamos, se ha aprendido mucho y ha sido verdaderamente un esfuerzo global del que debemos estar orgullosos!

Lamentamos que la noticia no es la que esperábamos, pero esperamos que haya mejores noticias en el año 2016 como resultado de "La Prueba para Curar" del Prof. Schneider.

Mientras tanto, nos gustaría aprovechar esta oportunidad para desearle a usted y a su familia un Año Nuevo muy feliz y próspero !

El equipo EDIN y EDIMER